【脊肌萎缩症能活多久】第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛在京举办

2020-02-19 - 肌萎缩

2019年10月31日,一位与脊髓性肌萎缩症(SMA)相伴长达20多年的患者在北京协和医院成功进行了脊髓鞘内注射,成为我国接受治疗的第一位SMA成年患者。在第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛上,作为论坛大会主席的中国罕见病联盟副理事长兼秘书长、北京协和医院党委书记张抒扬教授,分享了这一患者在协和医院成功接受治疗的故事。

脊肌萎缩症能活多久

“罕见病患者的声音,医院听到了,政府也听到了,在政府出台的诸多罕见病政策推动下,越来越多的SMA患者将获得治疗。”

SMA是一种遗传性神经肌肉疾病,常常在出生或婴儿期内发病,随着病程发展,最终影响吞咽和呼吸功能,威胁患者生命。

脊肌萎缩症能活多久

2018年5月,SMA被列入中国《第一批罕见病目录》。2019年4月28日,在中国罕见病联盟支持下,由中国儿科专家、儿童神经科学专家、成人神经科专家共同倡导的“中国SMA诊治中心联盟”正式成立,全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

脊肌萎缩症能活多久

2019年5月31日,中国初级卫生保健基金会宣布“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”正式启动,为符合项目申请条件的患者提供援助药物。2019年10月10日,全国5个城市同步开启SMA儿童患者治疗;2019年10月31日,中国第一例和第二例伴有复杂严重脊柱侧弯的SMA成人患者在北京协和医院接受输注治疗,标志着中国SMA领域进入药物治疗新时代。

张抒扬教授介绍,“随着中国罕见病联盟的建立,我国的罕见病事业已加速驶入快车道,境外罕见病孤儿药引进政策实现突破,随着包括37种罕见病用药的第一批临床急需境外新药名单公布,国内首个境外特供罕见病用药落地北京协和医院,到今年8月《药品管理法》修订进口临床急需、国外已上市的药物。所有的这些,让我们看到了希望,我们走出一条探索之路,但是还远远不够,有药可医还要患者能用得上,用得起。”

在谈及提高药物可及性时,张抒扬教授介绍,“多方支付是目前我国解决药物费用的一个思路,涉及到家庭,医保,慈善,政府,以及药企。中国罕见病联盟就是要起一个重要的桥梁作用,连接社会多方,帮助患者,建议政府设立孤儿药专项基金,去帮助那些急需帮助的人群。

全民健康的策略就是在健康的路上一个都不能少,那我们能够忘记几千万的罕见病患者吗?道阻且长,行则将至,只要我们行动起来,联合多方力量,就能探索出一条切实可行的中国方案,让中国的广大罕见病患者获益。”返回搜狐,查看更多

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